Alt iLive-indhold gennemgås medie eller kontrolleres for at sikre så meget faktuel nøjagtighed som muligt.
Vi har strenge sourcing retningslinjer og kun link til velrenommerede medie websteder, akademiske forskningsinstitutioner og, når det er muligt, medicinsk peer reviewed undersøgelser. Bemærk at tallene inden for parentes ([1], [2] osv.) Er klikbare links til disse undersøgelser.
Hvis du mener, at noget af vores indhold er unøjagtigt, forældet eller på anden måde tvivlsomt, skal du vælge det og trykke på Ctrl + Enter.
Genterapi godkendt for første gang til behandling af sygdom
Sidst revideret: 01.07.2025
En skelsættende begivenhed i europæisk medicinhistorie er lige om hjørnet: den første godkendelse af den praktiske anvendelse af genterapi til behandling af en arvelig sygdom.
Det Europæiske Lægemiddelagentur har anbefalet behandling af en sjælden genetisk lidelse, der gør patienter ude af stand til at fordøje fedt.
Baseret på denne anbefaling skal Europa-Kommissionen træffe en endelig afgørelse om, hvorvidt denne behandlingsmetode er tilladt.
Princippet bag genterapi er simpelt: Hvis der findes en defekt i en del af en persons genetiske kode, erstattes den med laboratoriefremstillet genetisk materiale med de ønskede egenskaber.
Men i virkeligheden er tingene ikke så enkle. Under kliniske forsøg i USA døde teenageren Jesse Gelsinger, og andre patienter blev syge med leukæmi.
I øjeblikket anvendes genterapimetoder ikke i Europa eller USA.
Den første genmedicin
Den Europæiske Lægemiddelkommissions Udvalg for Lægemidler har gennemgået brugen af lægemidlet Glybera til behandling af Buerger-Grutz sygdom, en arvelig mangel på lipoproteinlipase.
Dette syndrom rammer én ud af en million mennesker. De, der lider af det, har en beskadiget genstruktur, der er ansvarlig for at nedbryde fedtstoffer i fordøjelseskanalen.
Dette fører til ophobning af fedt i blodet, lyskesmerter og akut pankreatitis.
Indtil nu har den eneste måde at lindre tilstanden hos sådanne patienter været en streng fedtfri diæt.
Den nye behandling bruger en virus, der inficerer muskelvæv og introducerer en kopi af det intakte gen i kroppen.
Det anbefales til patienter, der lider af akut betændelse i bugspytkirtlen, pancreatitis, og som ikke reagerer på diæt.
Udskiftning af et defekt gen
Producenten af det nye lægemiddel, medicinalfirmaet UniQure, sagde, at beslutningen var en skelsættende begivenhed for patienter og for medicin som helhed.
Virksomhedens administrerende direktør, Jørn Aldag, udtalte: "Patienter med lipoproteinlipase-mangel er bange for at spise normal mad, fordi det kan føre til akut og ekstremt smertefuld betændelse i bugspytkirtlen, som ofte ender med hospitalsindlæggelse."
"Nu – for første gang i historien – er der skabt en behandlingsmetode, der ikke blot reducerer risikoen for inflammation, men også har en langsigtet gavnlig effekt på patientens tilstand," tilføjede han.
Kina er blevet det første land i verden til officielt at godkende brugen af genterapimetoder.
[