Kunstige kromosomer kan hjælpe med at håndtere arvelige sygdomme

Ifølge pressetjenesten fra Stem Cell Institute er det lykkedes forskere fra Chromosome Construction Center, der ligger på Tottori University i Japan, at fremskaffe kunstige menneskelige kromosomer, der kan bruges til gen- eller celleterapi for at slippe af med arvelige sygdomme.

Professor Mitsuo Oshimura, der er direktør for centret, har i mange år udført seriøs forskning inden for behandling af arvelige sygdomme ved at introducere kunstige kromosomer af såkaldte inducerede pluripotente stamceller, som dannes fra udviklede somatiske celler ved hjælp af metoden til at udtrykke et sæt af fire gener (transkriptionsfaktorer).

Forskeren kom til den konklusion, at den metode, han foreslog, gør det muligt at behandle sygdomme som Duchennes muskeldystrofi, en farlig sygdom i det neuromuskulære system, hvor der sker ændringer i muskelfibre. Årsagen til denne sygdom anses for at være en mutation af genet forbundet med syntesen af et særligt protein - dystrofin. Og symptomerne er mærkbare allerede i de første leveår og udgør en alvorlig trussel mod helbredet.

Professor Oshimura udførte sine eksperimenter på mus, fordi denne metode til at indhente faktuel dokumentation for effektiviteten af visse behandlingsmetoder, lægemidler og medicinsk udstyr er bedst egnet til forskning af høj kvalitet og ikke kræver yderligere udstyr, såsom en enhed til bortskaffelse af medicinsk affald, adskillige diagnostiske udstyr og midler til at overvåge patienters tilstand.

Eksperimenterne bekræftede, at genterapi baseret på brugen af kunstige kromosomer aktivt fremmer normaliseringen af muskelvæv hos mus. Ideen bag den nye metode er at konstruere et kromosom, der skal bære det ønskede DNA-fragment i en "korrigeret" form – uden mutation. Kromosomet placeres derefter i en præpareret stamcelle, som fungerer som et vehikel for det "korrekte" gen. Derefter opnås der i dyrkningsprocessen nye celler, der kan transplanteres til organer eller væv, der er beskadiget af sygdommen.

Eksperter mener, at den nye teknologi har en stor fremtid, da den kan bruges til at introducere store sektioner af DNA i celler uden frygt for integriteten af det eksisterende genom. Fordelene ved kunstigt skabte kromosomer i forhold til virale eller andre vektorsystemer er deres enorme genetiske kapacitet, stabilitet på mitotisk niveau, fraværet af trusler mod værtsgenomet og evnen til at fjerne modificerede kromosomer fra celler.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ]