Implanterbar hjertepumpe giver håb for børn, der venter på hjertetransplantation

En lille implanterbar hjertepumpe, der kan hjælpe børn med at vente derhjemme på en hjertetransplantation i stedet for på hospitalet, har vist gode resultater i et klinisk forsøg i første fase.

Pumpen, en ny type ventrikulær assisterende terapi, eller VAT, fastgøres kirurgisk til hjertet for at forbedre dets blodpumpefunktion hos personer med hjertesvigt, hvilket giver tid til at finde et donorhjerte. Den nye pumpe kan udfylde et vigtigt hul i pædiatrisk hjertetransplantationsbehandling.

I en undersøgelse, der evaluerede syv børns evner, der fik en ny pumpe til at støtte deres svækkede hjerter, fik seks til sidst en hjertetransplantation, og ét barns hjerte kom sig, hvilket gjorde en transplantation unødvendig. Resultaterne blev offentliggjort i The Journal of Heart and Lung Transplantation. Undersøgelsen blev ledet af Stanford School of Medicine og involverede flere medicinske centre i USA.

Hvis de første resultater bekræftes i et større studie af enheden, kan det blive lettere for små børn og deres familier at vente på en hjertetransplantation. Den nye pumpe, kaldet Jarvik 2015 Ventricular Assist Device, er lidt større end et AA-batteri og kan implanteres i børn helt ned til 7,5 kg. Med pumpen implanteret kan børn udføre mange normale aktiviteter, mens de venter på en hjertetransplantation.

I modsætning hertil er den eneste tilgængelige ventrikulære hjælpeenhed til at støtte små børn med hjertesvigt, en pumpe kaldet Berlin Heart, ikke implanteret; den er omtrent på størrelse med en stor kuffert. Den vejer mellem 27 og 90 kg, afhængigt af modellen, og fastgøres til barnet ved hjælp af to kanyler, der er næsten lige så store som haveslanger.

Berlin Heart har også en forholdsvis høj risiko for slagtilfælde og kræver i de fleste tilfælde hospitalsindlæggelse, hvilket betyder, at børn ofte tilbringer måneder på hospitalet og venter på et donorhjerte. Som følge heraf er byrden for børn, der venter på en hjertetransplantation, meget højere end for voksne med hjertepumper, som typisk udskrives fra hospitalet med lignende diagnoser.

"Selvom vi er yderst taknemmelige for Berlin Heart, et livreddende apparat, forbedres ventrikulære hjælpeapparater til voksne hvert årti, og inden for pædiatri bruger vi teknologi fra 1960'erne," sagde Dr. Christopher Almond, hovedforfatter af studiet, en pædiatrisk kardiolog og professor i pædiatri ved Stanford School of Medicine.

Implantable ventrikulære hjælpeenheder har været tilgængelige for voksne i mere end 40 år, bemærker Almond. Disse enheder passer ikke kun ind i patienters brystkasser, men de er også sikrere og nemmere at bruge end eksterne enheder som Berlin Heart. Patienter kan bo hjemme, gå på arbejde eller i skole og gå og cykle.

Almond bemærker, at teknologiske efterslæb inden for pædiatrisk medicin er et problem for andre apparater, der er designet til at hjælpe børn med hjertesygdomme, og for pædiatri generelt. "Der er en enorm forskel i de medicinske teknologier, der er tilgængelige for børn og voksne, hvilket er et vigtigt folkesundhedsproblem, som markederne forsøger at løse, fordi tilstande som hjertesvigt er sjældne hos børn," siger han.

Studiets ledende forfatter er Dr. William Male, formand for kardiologi hos Children's Healthcare i Atlanta.

Langt færre børn end voksne har brug for en hjertetransplantation, hvilket giver medicinalfirmaer ringe incitament til at udvikle en miniaturiseret pumpe til børn. Men manglen på en lille ventrikulær hjælpeenhed til børn lægger en belastning på det medicinske system, da børn, der er anvist til Berlin Heart, pådrager sig store lægeregninger og kan optage hospitalssenge på specialiserede hjerte-kar-afdelinger i månedsvis, hvilket potentielt reducerer tilgængeligheden af disse sengepladser til andre patienter.

Lovende indledende resultater

Jarvik Ventricular Assistance Device-forsøget i 2015 omfattede syv børn med systolisk hjertesvigt. Tilstanden påvirker hjertets største pumpekammer, venstre ventrikel, som pumper blod fra hjertet til resten af kroppen. Hos seks børn var systolisk hjertesvigt forårsaget af en tilstand kaldet dilateret kardiomyopati, hvor hjertemusklen forstørres og svækkes og ikke pumper blod ordentligt. Et barns hjerte var svækket af fuldstændig hjerteblok (elektrisk hjertesvigt) på grund af lupus, en autoimmun sygdom. Alle børnene i forsøget var på venteliste til hjertetransplantation.

Hvert barn fik kirurgisk implanteret en Jarvik 2015-enhed i venstre ventrikel, hjertets største pumpekammer. Samtidig fik hvert barn medicin for at forebygge blodpropper og reducere risikoen for slagtilfælde. Børnene var mellem 8 måneder og 7 år gamle, da pumperne blev indsat, og vejede mellem 18 og 21 kg. Pumpen kan bruges til børn op til 28 kg.

Hvis den nye pumpe godkendes af de medicinske myndigheder, anslår lægerne, at omkring 200 til 400 børn verden over hvert år kan være kandidater til dens brug.

I studiet blev det vurderet, om pumpen kunne understøtte patienter i mindst 30 dage uden at stoppe med at virke eller forårsage et alvorligt slagtilfælde. Forskerne indsamlede også foreløbige sikkerheds- og effektdata for at hjælpe dem med at designe et større, centralt studie med henblik på eventuel godkendelse fra Food and Drug Administration (FDA).

Selvom pumpen oprindeligt er designet til at give børn mulighed for at vente derhjemme på en hjertetransplantation, forblev deltagerne på hospitalet til observation, da de deltog i et klinisk forsøg, indtil de fik en hjertetransplantation eller kom sig. Forskerne overvågede deltagernes blodtryk, en indikator for deres risiko for blodpropper og slagtilfælde; målte hæmoglobinniveauer for at se, om pumperne ødelagde røde blodlegemer; og overvågede patienterne for andre komplikationer.

Den gennemsnitlige tid børnene brugte pumpen var 149 dage. Seks børn gennemgik en hjertetransplantation, og ét barn kom sig.

Flere børn havde komplikationer med den nye pumpe. Et barn, hvis hjerte kom sig, fik et iskæmisk slagtilfælde (på grund af en blodprop), da hjertet blev stærkt nok til at konkurrere med pumpen. Pumpen blev fjernet, og barnet fortsatte med at komme sig og var i live et år senere. En anden patient havde hjertesvigt i højre side og blev skiftet til en Berlin Heart-pumpe, mens de ventede på en transplantation.

For de fleste patienter var komplikationerne håndterbare og generelt i overensstemmelse med, hvad lægerne forventer, når et barn tilsluttes Berlin Heart-pumpen.

Spørgeskemaer om livskvalitet viste, at de fleste børn ikke blev generet af apparatet, ikke følte smerter af det og var i stand til at deltage i de fleste legeaktiviteter. En familie rapporterede, at deres lille barn med pumpen var i stand til at opretholde meget større mobilitet end sin ældre bror, som tidligere blev støttet af en Berlin Heart-pumpe.

Større forsøg planlagt De amerikanske sundhedsinstitutter (National Institutes of Health) har bevilget finansiering til et udvidet forsøg, der vil give forskere mulighed for yderligere at teste den nye pumpe og indsamle data, som skal indsendes til FDA til godkendelse. Den næste fase af studiet begynder nu; forskerne planlægger at rekruttere den første patient inden udgangen af 2024. Forskerholdet planlægger at rekruttere 22 deltagere på 14 medicinske centre i USA og to steder i Europa.

"Vi er begejstrede for at begynde den næste fase af studiet," sagde Almond. "Vi har overvundet en række udfordringer for at få arbejdet til dette punkt, og det er spændende, at der muligvis findes bedre muligheder for børn med hjertesvigt i slutstadiet, som har brug for en pumpe, der fungerer som en bro til transplantation."