Alt iLive-indhold gennemgås medie eller kontrolleres for at sikre så meget faktuel nøjagtighed som muligt.
Vi har strenge sourcing retningslinjer og kun link til velrenommerede medie websteder, akademiske forskningsinstitutioner og, når det er muligt, medicinsk peer reviewed undersøgelser. Bemærk at tallene inden for parentes ([1], [2] osv.) Er klikbare links til disse undersøgelser.
Hvis du mener, at noget af vores indhold er unøjagtigt, forældet eller på anden måde tvivlsomt, skal du vælge det og trykke på Ctrl + Enter.
En ny tilgang er lovende til behandling af frontotemporal demens i prækliniske forsøg
Sidst revideret: 02.07.2025
Frontotemporal demens er en uhelbredelig hjernesygdom, der forårsager hukommelsestab, taleforstyrrelser og personlighedsændringer. I 5-12% af tilfældene udløses sygdommen af et fald i progranulinniveauet. Mangel på dette protein fører til forstyrrelser i nedbrydningen af proteiner, hvilket forårsager ophobning af uopløselige giftige proteiner. Dette fører igen til hjernebetændelse, neuronal død og betydelig funktionel forringelse af centralnervesystemet.
Frontotemporal demens er arvelig i 40 % af tilfældene: bærere af den tilsvarende genetiske mutation udvikler uundgåeligt sygdommen. Forskere fra LMU Faculty of Medicine og det tyske center for neurodegenerative sygdomme (DZNE) har i tæt samarbejde med Denali Therapeutics fra San Francisco udviklet en ny terapeutisk tilgang til at erstatte det manglende protein i hjernen. De har offentliggjort deres resultater i tidsskriftet Science Translational Medicine.
Terapeutisk tilgang
"Vi indsatte progranulin-genet i virusgenomet," forklarer Dr. Anja Capel, seniorforsker ved LMU Biomedical Center og en af hovedforfatterne til artiklen. Holdet injicerede derefter de modificerede vira i blodbanen hos musemodeller. "Virusen er rettet mod leverceller, som begynder at producere progranulin i store mængder og udskiller det i blodet."
Tilgangen undgår således at introducere virus direkte i hjernen, hvilket indebærer risiko for alvorlige bivirkninger.
For at få denne perifere tilgang til at fungere, brugte forskerne et trick til at omgå blod-hjerne-barrieren, som normalt blokerer udvekslingen af biomolekyler mellem blodet og hjernen. En særlig "hjerne-shuttle" udviklet af Denali Therapeutics gør det muligt for stoffer at blive transporteret effektivt over denne barriere.
Signifikant reduktion af symptomer i musemodel
"Efter en enkelt administration af virussen undersøgte vi, om symptomerne var reduceret," siger professor Dominique Paquette fra Institute for Stroke and Dementia Research (ISD), en anden hovedforfatter og medlem af SyNergy excellence cluster. Det viste sig, at forstyrrelser i proteinnedbrydning, ophobning af uopløselige giftige proteiner, hjernebetændelse, bevægelsesforstyrrelser og neuronal død var signifikant reduceret. "Det næste skridt var at undersøge, om denne tilgang kunne overføres til mennesker ved hjælp af stamcellemodeller." Også her blev der observeret en signifikant reduktion i sygdomssymptomer. Forskerne har således vist, at former for frontotemporal demens baseret på et delvist tab af progranulin kan behandles i prækliniske forsøg ved hjælp af substitutionsterapi.
Vigtigheden af tværfagligt samarbejde
Sådan omfattende, tværfaglig forskning er kun mulig i et team. "Jeg er glad for, at vores SyNergy excellence-klynge giver os unikke muligheder i denne henseende. Samtidig fremhæver dette studie vigtigheden af at styrke vores samarbejde med førende biotekvirksomheder, så vi kan implementere vores forskning i klinisk praksis så hurtigt som muligt til gavn for patienterne," siger professor Christian Haass fra LMU Biomedical Center, en af de førende forskere og talsmand for SyNergy.