Alt iLive-indhold gennemgås medie eller kontrolleres for at sikre så meget faktuel nøjagtighed som muligt.
Vi har strenge sourcing retningslinjer og kun link til velrenommerede medie websteder, akademiske forskningsinstitutioner og, når det er muligt, medicinsk peer reviewed undersøgelser. Bemærk at tallene inden for parentes ([1], [2] osv.) Er klikbare links til disse undersøgelser.
Hvis du mener, at noget af vores indhold er unøjagtigt, forældet eller på anden måde tvivlsomt, skal du vælge det og trykke på Ctrl + Enter.
FDA godkender ny behandling til gliom-patienter for første gang i årtier
Sidst revideret: 02.07.2025
Vorasidenib er blevet godkendt af den amerikanske fødevare- og lægemiddelstyrelse (FDA) til patienter med grad 2 gliomer med IDH1- eller IDH2-mutationer.
Baseret på data fra det kliniske INDIGO-forsøg, et globalt fase III, dobbeltblindet, randomiseret klinisk forsøg, mere end fordoblede vorasidenib progressionsfri overlevelse og forsinkede behovet for behandling med strålebehandling og kemoterapi hos patienter med IDH-mutant grad 2 gliom efter tumorresektionskirurgi. INDIGO var det første fase III kliniske forsøg med en målrettet behandling af IDH-mutant gliom.
"INDIGO-studiet viser, at IDH-hæmmere muligvis virker i lavgradige gliomer med en IDH-mutation," siger Patrick Wen, MD, direktør for Center for Neuro-Oncology ved Dana-Farber Cancer Institute og en af studiets tre formænd. "Det sidste lægemiddel, der blev godkendt til lavgradige gliomer, blev godkendt i 1999, så dette ville være det første nye lægemiddel i lang tid."
Grad 2 gliomer er uhelbredelige hjernetumorer. IDH-mutationer findes i langt de fleste lavgradige gliomer.
En vigtig fordel ved vorasidenib-behandling er, at det kan forsinke behovet for strålebehandling og kemoterapi. Nuværende behandling involverer kirurgi efterfulgt af strålebehandling og kemoterapi. Strålebehandling og kemoterapi er effektive behandlinger, men efter mange års behandling begynder patienter at opleve tegn på kognitiv dysfunktion, som typisk ses hos meget ældre mennesker.
"Disse patienter er ofte unge, i 30'erne eller 40'erne. Men 10 til 20 år senere, selvom de klarer sig godt med hensyn til deres tumor, viser de ofte tegn på demens efter strålebehandling og kemoterapi," siger Wen. "Hvis dette lægemiddel kan forsinke starten af disse behandlinger, kan det forsinke kognitiv dysfunktion hos patienterne og bevare deres livskvalitet."
INDIGO-studiet omfattede 331 patienter med IDH-mutante grad 2 gliomer, som gennemgik kirurgi for at fjerne tumoren. Patienterne i studiet krævede ikke øjeblikkelig strålebehandling eller kemoterapi og var i en opfølgningsperiode. I denne periode blev de randomiseret til at modtage vorasidenib eller placebo.
Patienter, der fik vorasidenib, havde en median progressionsfri overlevelse på 27,7 måneder, sammenlignet med 11,1 måneder for patienter, der fik placebo. Tiden til næste behandling for patienter, der fik placebo, var 17,8 måneder.
Hos patienter behandlet med vorasidenib blev medianen ikke bestemt på tidspunktet for den seneste analyse, da kun 11,3% af disse patienter indtil videre var gået over til den næste behandling. Lægemidlet havde også en håndterbar sikkerhedsprofil.
"Undersøgelsen fandt ingen forskel i livskvalitet sammenlignet med placebo," siger Wen. "Tolerabilitet er vigtig, fordi dette er et lægemiddel, vi forventer, at folk tager i mange år."
Godkendelsen åbner op for flere nye muligheder for patienter. For eksempel har Van et igangværende studie, der undersøger vorasidenib i kombination med immunterapi, og der er planlagt studier, der kombinerer vorasidenib med standard strålebehandling og kemoterapi.